近日，美国最大的癌症研究和治疗机构之一——希望之城（City of Hope）获得了加州再生医学研究所（CIRM）3230万美元的资助，用于支持三项新的一期临床试验，评估针对艾滋病、急性髓性白血病和重型再生障碍性贫血患者的创新细胞和基因疗法。
“CIRM的资助证明了希望之城致力于推动基因疗法治疗人类疾病的决心。”希望之城首席科学官、Irell & Manella癌症中心主任特聘教授、John D. Carpten医生说：“通过孜孜不倦地追求一流的研究和创新，我们相信希望之城的工作将造福艾滋病患者或癌症患者，感谢CIRM的支持，帮助我们实现这一目标。”
1. 针对艾滋病
CIRM资助的三项试验中的第一项试验将测试一种创新的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法对艾滋病病毒的治疗效果。
希望之城研究在CAR T细胞疗法的前沿，这种疗法利用患者自身的免疫系统来抗击癌症，并有可能针对HIV等其他疾病。
希望之城的科学家们还开发出了一种新方法，即对患者的免疫T细胞进行改造，使其既能针对特定的HIV抗原，又能针对另一种常见病毒，这种病毒在HIV感染者中极其常见。
研究人员的目标是让这些双特异性HIV-CAR T细胞持续存在，并清除受HIV感染的细胞，从而不再需要抗病毒药物。
迄今为止，希望之城已进行了80多项CAR T和其他免疫效应细胞试验，1200多名患者接受了该疗法的治疗。
2. 针对急性髓性白血病
第二项试验是针对急性髓性白血病（AML）的首次人体一期免疫疗法试验，该病在所有血癌中死亡率最高。
大多数急性髓细胞性白血病患者在经过一次治疗后病情得到缓解，但仍会再次发病，这时就需要从捐献者那里进行造血干细胞移植。即使在移植后，患者仍有可能复发，使他们几乎没有治疗选择。
CIRM资助的试验将首次使用来自健康捐献者的T细胞（一种免疫细胞），这些细胞将在实验室中重新设计，以展示CD33CARs，即细胞表面的特殊受体。
80%以上的急性髓细胞性白血病病例中都存在CD33蛋白，这些CARs将以CD33蛋白为靶标。携带CD33CARs的T 细胞也将繁殖到数百万个，然后输回患者体内。CAR是活细胞，可在患者体内繁殖，识别并杀死癌细胞。
这项试验将最多招募18名接受移植后复发的急性髓细胞性白血病患者，该试验将评估CAR T疗法的安全性，及其消除白血病细胞的有效性。
3. 针对重型再生障碍性贫血
第三项试验将测试一种新型造血干细胞移植程序，用于治疗重型再生障碍性贫血。这是一种罕见的骨髓疾病，可转化为血癌，目前难以治疗。如果治疗成功，该疗法还可用于其他自身免疫性疾病，如治疗耐药的1型糖尿病。
目前，从人类白细胞抗原（HLA）基因与患者HLA相匹配的亲缘或非亲缘捐赠者处进行造血干细胞移植，是治疗重型再生障碍性贫血最有效的方法。但是，由于来自不同种族和民族的捐献者数量有限，很难为有色人种找到匹配的非亲属捐献者。移植还可能导致严重的副作用，尤其是对老年患者。
Defu Zeng医生领导了潜在新疗法的研究，将来自健康、半匹配家庭成员捐献者的造血干细胞移植到患者体内，之前需要接受温和、毒性较低的无辐射化疗，这种化疗可清除患者部分病变的骨髓干细胞。
第一阶段试验预计将于今年晚些时候开始，最多将招募六名患者。
希望之城是基因疗法（包括骨髓和造血干细胞移植）的领先者。作为全美移植量最高的中心之一，同时也是加州最大的移植中心，希望之城自1976年成为美国首批开展这种疗法的癌症中心以来，已经进行了18,000多例移植手术。
欲了解更多信息，请访问： https://www.cityofhope.org/city-hope-receives-323-million-california-institute-regenerative-medicine-advance-innovative
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